Construir puentes para acoger la Globalización

Queridos lectores / lectoras,

La globalización está borrando los límites entre los estados y el mercado, lo público y lo privado, las instituciones y la sociedad civil. Sin embargo, en medio de esta confusión, están emergiendo nuevas filosofías, se están comparando distintas opciones ideológicas, y participantes que son claves están desarrollando estrategias innovadoras. ONGs internacionales, y unos pocos grupos de pacientes en particular, están aprovechándose de esta dinámica emergente, para adoptar un nuevo papel. Esto es lo esencial tras la estrategia aprobada por EURORDIS para los próximos cinco años, y la colaboración con la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), su organización hermana en los Estados Unidos. A través de su alianza EURORDIS y NORD se han hecho verdaderamente internacionales, no sólo en el alcance geográfico sino también en su visión y acciones.

ONGs e incluso ONGs Internacionales (ONGIs) como EURORDIS, están sujetas al movimiento de globalización y también tienen su impacto en este movimiento. Desean contribuir a su transformación difundiendo nuevos valores y fomentando nuevas solidaridades. Las ONGIs están combinando la misión tradicional de apoyo procedente de organizaciones benéficas y una misión más reciente de defensa por parte de la sociedad civil, con el pragmatismo, profesionalidad y actuación que caracteriza al sector privado. Las ONGIs e instituciones internacionales están produciendo únicamente una nueva validez internacional; mutuamente están apoyando la aparición de una sociedad civil internacional de la que surge una cultura política transnacional innovadora.

EURORDIS y NORD tienen ahora por objeto adoptar un papel activo en la promoción de las enfermedades raras como asunto de salud pública internacional, expandiendo el movimiento de las enfermedades raras y empoderando a los grupos de pacientes a nivel mundial. Nuestras dos organizaciones tienen por objeto promocionar nuevos reglamentos económicos y políticas, además de nuevas formas de organizar y compartir los avances en investigación. Trabajamos para mejorar el acceso a la especialización y a sistemas sanitarios centrados en el paciente, además de conocimientos e información generados por los pacientes.

Es de sobra conocido que las ONGIs tienen una agenda y EURORDIS y NORD no son una excepción. Ambas tienen una visión de estrategia para los próximos cinco años, que incluye la convergencia de trabajar juntos. Estamos ofreciendo una nueva plataforma para el debate, la negociación y la colaboración con otras partes interesadas, tanto privadas como públicas. Ambas somos partes activas en determinar la política y parte del proceso de toma de decisiones. Cada vez otorgamos más poder y ayudamos más a los pacientes a través de nuestras actividades y servicios.

Reforzadas por esta asociación, EURORDIS y NORD tienen una misión común para dar esperanzas, promover la justicia social y asegurar un mejor futuro a las personas que padecen enfermedades raras en todo el mundo.

Yann Le Cam
Chief Executive Officer

Acercar a los que luchan por las enfermedades raras en Europa y Estados Unidos

EURORDIS tiene el orgullo de anunciar la firma de un Memorándum de Entendimiento con NORD, su homólogo en Estados Unidos, para establecer una asociación duradera y de largo alcance. Este acuerdo histórico acercará a las comunidades de pacientes de enfermedades raras de Estados Unidos y Europa y canalizará la colaboración transatlántica.

Empoderar a los pacientes mediante un mejor entendimiento del proceso de desarrollo de medicamentos en Europa

Tras el éxito de la primera Escuela de Verano de EURORDIS, otro grupo de entusiastas defensores de pacientes se dieron cita en un seminario de cuatro días para mejorar sus conocimientos sobre ensayos clínicos, desarrollo de medicamentos y procesos reguladores en Europa. Este año 39 participantes, representando varias enfermedades raras de 13 países, se reunieron con directores de la EMEA, socios académicos y reguladores. El objetivo era empoderar el papel de los representantes de pacientes en las actividades relacionadas con el desarrollo de medicamentos.

Dos miembros de EURORDIS han sido elegidos recientemente como representantes de pacientes en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, siglas en inglés) en la Agencia Europea del Medicamento. Continúa leyendo para enterarte de lo que hacen y porqué es importante para la comunidad de enfermedades raras.

Florence Simonis es la presidenta del grupo de Ayuda Belga de pacientes de Ehlers Danlos y Britta Berglund lleva 18 años como presidenta de la asociación sueca de Ehlers Danlos. Ambas mujeres nos muestran su trabajo y su vida diaria con Ehlers Danlos.

Nuevas designaciones Julio 09

Tratamiento de la sobrecarga crónica de hierro que necesita de terapia quelante
(S)-3´-(OH)-desazadesferritiocin-poliéter, sal de magnesio

Tratamiento de urticaria solar
Afamelanotida

Tratamiento del linfoma de Hodgkin
Células sanguíneas alogénicas de cordón umbilical expandidas ex vivo

Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda
Blinatumomab

Tratamiento de la queratoconjuntivitis atópica
Ciclosporina (colirio en solución)

Tratamiento de la fibrosis quística
Ciprofloxacina (liposomal)

Tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico
Eculizumab

Tratamiento de la fibrosis quística
Hypothiocyanitos / lactoferrina

Tratamiento de la hemofilia A
Octocog alpha (liposomal)

Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
Fragmento Fab de inmunoglobulina anti-idiotipo de receptores clonales de linfocitos B, recombinante, marcado con histidina

Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IV A (síndrome de Morquio)
N-acetilgalactosamina 6-sulfatasa recombinante humano

Tratamiento de la leucemia promielocítica aguda
Tamibaroteno

Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Tosedostat

Tratamiento del cáncer de páncreas
Trabedersén

Nuevas autorizaciones de mercado

Nymusa
[citrato de cafeína]
Chiesi Farmaceutici SpA, Italia

¿Qué es Nymusa?
Nymusa es una solución para perfusión (goteo en una vena) que contiene el principio activo citrato de cafeína (20 mg/ml). La solución puede administrarse también por vía oral.

¿Para qué se utiliza Nymusa?
Nymusa está indicado para el tratamiento de la apnea primaria en los recién nacidos prematuros. La apnea del recién nacido consiste en la interrupción de la respiración durante más de 20 segundos. Primaria significa que la apnea no tiene una causa claramente conocida. Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.
Como el número de pacientes con apnea primaria entre los recién nacidos prematuros es pequeño, la enfermedad se considera «rara», por lo que Nymusa fue designado «medicamento huérfano» (el que se emplea en enfermedades raras) el 17 de febrero de 2003.

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)

EURORDIS presentó el estudio de casos prácticos de la red EuroBioBank de ADN, Células y Bancos de Tejidos para la Investigación de Enfermedades Raras, además del papel, necesidades y expectativas de los pacientes de enfermedades raras en el área de bancos biológicos, en el Primer Foro de las Partes Interesadas BBMRI en septiembre. La Infraestructura de Investigación de Recursos de bancos biológicos y biomoleculares (BBMRI) fue lanzada dentro del Séptimo Programa Marco de la UE para crear una red paneuropea accesible de bancos biológicos existentes y de nueva creación y recursos biomoleculares para investigación biomédica global. Tal infraestructura internacional armonizada es particularmente crucial en la investigación de enfermedades raras, que como es lógico, sólo cuenta con pocas muestras biológicas, ya que conseguirá que aumente la recogida de material biológico y mejorará la accesibilidad e intercambio.

EURORDIS también se ha implicado al proponer a EuroBioBank como modelo de referencia para perfilar la futura infraestructura de investigación de bancos biológicos en Europa.

Equipo editorial: Yann Le Cam, Paloma Tejada (editora), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello

Equipo de traducción: Conchi Casas Jorde (español), Ana Cláudia Jorge y Victor Ferreira (portugués), Roberta Ruotolo (italiano), Trado Verso (francés), Ulrich Langenbeck (alemán)

© 2009 EURORDIS