La Recomendación del Consejo sobre Enfermedades Raras fue aprobada el 9 de junio de 2009: Compromiso renovado de los planes nacionales en todos los Estados Miembros para finales de 2013

Queridos lectores / lectoras,

Los ciudadanos de la Unión Europea tienen el privilegio de ser conocidos no sólo por la situación geográfica o la historia, sino también por ser personas con derecho a elegir de manera colectiva. El Parlamento Europeo es elegido por todos los ciudadanos europeos; sin embargo en realidad menos del 50 % acude a las urnas (el absentismo es la mayor fuerza política en Europa actualmente). Mientras tanto, más del 70% de las leyes y políticas nacionales son transposiciones de leyes y políticas votadas a nivel europeo. El proceso de votación en la UE implica a ministros de todos los Estados Miembros y a miembros del Parlamento Europeo de toda la Unión Europea. Los ciudadanos europeos no son lo suficientemente conscientes de este proceso. La complejidad, pero a la vez la belleza de Europa reside en la sofisticada organización entre los niveles de UE y nacionales.

El campo de las enfermedades raras es un área de valor añadido europeo único para una acción comunitaria. Como tal, es un perfecto ejemplo de cómo los ciudadanos de toda Europa han expresado sus necesidades como pacientes y han hecho llamamientos para la acción a fin de perfilar un mejor marco para las personas con enfermedades raras en Europa.

Ya está preparado el marco político de la UE para las enfermedades raras. Con la Comunicación de la Comisión sobre Enfermedades Raras, adoptada en noviembre de 2008, y la propuesta Recomendación del Consejo, adoptada el pasado mes, estamos donde queríamos estar para que nuestra causa avance un paso más y en particular se dirija hacia la implementación de las estrategias y planes nacionales en todos los Estados Miembros para el año 2013. Para esta próxima fase, contamos con nuestro comprometido personal y voluntarios para actuar en tres plataformas: el Consejo de EURORDIS de Alianzas Nacionales; el proyecto EUROPLAN que implica a 24 Estados Miembros y a EURORDIS; y el futuro Comité de UE de Expertos en Enfermedades Raras.

Durante los cuatro años pasados, EURORDIS ha dado sin descanso el impulso político, ha sido la voz de las necesidades y expectativas de los pacientes y ha contribuido con propuestas concretas. Nuestro éxito se debe en gran medida al alto grado de movilidad de la comunidad de enfermedades raras. También es el resultado del alto nivel de diálogo y asociación entre todas las partes interesadas que nos ha permitido hacer propuestas comunes. Ahora necesitamos difundir este ímpetu y los factores claves del éxito para que la visión política se torne en cambios positivos concretos para las personas con enfermedades raras en cada Estado Miembro y fuera de Europa.

Yann Le Cam
Chief Executive Officer

La Asamblea General Anual de EURORDIS los días 8 y 9 de mayo en Atenas

Más de 200 personas acudieron a la última Asamblea General Anual de EURORDIS celebrada en Atenas los días 8-9 de mayo. Participantes de 27 países de dentro y fuera de Europa se reunieron para disfrutar de una interesante mezcla de presentaciones, debates, y sesiones de trabajo. La conferencia fue la ocasión para poner en primer plano tres asuntos subyacentes estratégicos de la comunidad europea de enfermedades raras. La Comunicación de la Comisión y la Recomendación del Consejo sobre Enfermedades Raras, los Planes Nacionales para las Enfermedades Raras y el Empoderamiento de los Pacientes. Se pueden ver todas las presentaciones y una selección de fotos y vídeos en la web de EURORDIS.

Las comunidades de pacientes online son especialmente interesantes para los pacientes de enfermedades raras para los que, debido a la rareza de su enfermedad, es crucial conectar con otros pacientes y cuidadores, además de médicos e investigadores. La comunidad de Duchenne es pionera en el campo de comunidades de pacientes online y de registros que generan auto-informes. En este artículo podrás enterarte de cómo han utilizado internet para conectar a miles de pacientes de Duchenne y cuidadores de todo el mundo y ya han empezado a tener influencia en la investigación.

El síndrome de Marfan es un desorden genético del tejido conectivo que puede afectar al esqueleto, ojos, corazón y vasos sanguíneos. Véronique Vrinds, una paciente belga y Maelle Pérez de la Fundación Suiza de Marfan, nos cuentan su batalla contra esta enfermedad.

Nuevas designaciones Junio 09

Tratamiento del mieloma múltiple
Anticuerpo monoclonal quimérico anti-interleukina 6

Tratamiento del síndrome de Rett
Clorhidrato de desipramina

Tratamiento del neuroblastoma
Anticuerpo monoclonal murino anti-GD2

Tratamiento de la acromegalia
Cloruro de octreotida (solución oleosa de liberación prolongada)

Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Talampanel

Nuevas designaciones Mayo 09

Tratamiento del cáncer de páncreas
L-asparraginasa encapsulada en eritrocitos

Tratamiento del cáncer de páncreas
S-[2,3-bispalmitoiloxi-(2R)-propil]-cisteinil- GNNDESNISFKEK

Tratamiento de la esclerosis sistémica
Treprostinil dietanolamina

Tratamiento del rechazo del transplante de córnea
Fosfato de dexametasona (solución iontoforética, vía oftálmica)

Tratamiento de la sobredosis de 5-fluorouracilo
2',3',5'-tri-O-acetiluridina

Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 frente al receptor humano toll-like de tipo 2

Tratamiento del glioma
4,6,8-trihidroxi-10-(3,7,11-trimetildodeca-2,6,10- trienil)-5,10- dihidrodibenzo[b,e][1,4]diazepin-11-ona

Tratamiento de la hemofilia B
Factor IX pegilado recombinante humano

Tratamiento de la reservoritis
Alicaforsen

Nuevas autorizaciones de mercado

Mepact
[mifamurtida]
IDM Pharma S.A., Francia

¿Qué es Mepact?
Mepact es un polvo con el que se prepara una suspensión para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo mifamurtida.

¿Para qué se utiliza Mepact?
Mepact se utiliza para el tratamiento del osteosarcoma (un tipo de cáncer de huesos) de alto grado no metastásico en niños, adolescentes y adultos jóvenes. «Alto grado» significa que el cáncer es de un tipo grave y «no metastásico» significa que se encuentra en sus fases iniciales y todavía no se ha extendido a otros lugares del organismo. Mepact se utiliza en combinación con otros medicamentos contra el cáncer después de la extirpación quirúrgica del tumor.
Dado que el número de pacientes afectados por el osteosarcoma es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Mepact fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 21 de junio de 2004.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)

Equipo editorial: Yann Le Cam, Paloma Tejada (editora), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello

Equipo de traducción: Conchi Casas Jorde (español), Ana Cláudia Jorge y Victor Ferreira (portugués), Roberta Ruotolo (italiano), Trado Verso (francés), Ulrich Langenbeck (alemán)

© 2009 EURORDIS