Queridos lectores / lectoras:

La 5ª Conferencia Europea de Enfermedades Raras tendrá lugar en Cracovia, Polonia, los días 13-15 de mayo 2010. Si tu o cualquier persona de tu asociación, centro de excelencia, equipo de investigación, compañía o autoridad nacional todavía no os habéis apuntado, ¡hacerlo! (Inscripción online)

La Conferencia Europea de Enfermedades Raras es el único foro que reúne a todas las enfermedades raras, de toda Europa, y a todas las partes interesadas: académicos, profesionales sanitarios, industria, políticos y representantes de pacientes. Esperamos, por lo menos, que acudan 500 personas a Cracovia.

Esta conferencia se celebra cada dos años, proporcionando lo último en el ámbito de las enfermedades raras y controlando y adaptando de la forma más conveniente todas las iniciativas. Tiene sinergia con las conferencias nacionales y regionales, ya que aumenta los esfuerzos de todas las partes interesadas. Un año después de la adopción de la Comunicación de la Comisión y la Recomendación del Consejo sobre Enfermedades Raras, el lema "De la Política a los Servicios Eficaces para los pacientes" ha sido elegido de manera acertada para la CEER 2010 Cracovia, y es el verdadero reto de los próximos años.

Con 24 sesiones y 75 ponentes se abordarán los siguientes temas: Planes Nacionales & Estrategias de Enfermedades Raras, Centros de Expertos & Redes Europeas de Referencia, el Caso de las Enfermedades Muy Raras, Desarrollo de Medicamentos Huérfanos & Planes de Investigación Pediátrica & Terapias Avanzadas, Mejorar el acceso a los Medicamentos Huérfanos, el Mejor uso de las Pruebas Genéticas, Investigación & Política de Investigación Implicación de los Pacientes en los Ensayos Clínicos, Bases de Datos & Registros, además de Información & Educación Médica. Habrá servicios de interpretación disponibles en la mayoría de las sesiones en inglés, polaco, francés, alemán y español.

Los pósteres centrarán la atención en los servicios innovadores a pacientes, familiares y cuidadores. Se organizarán sesiones de juegos Play Decide para promocionar los escenarios políticos preferidos de los pacientes. Distintas presentaciones y sesiones centrarán la atención sobre la situación de Europa central y del este.

La conferencia ofrece muchas oportunidades para que los participantes puedan interactuar en el nuevo centro de la universidad Jagiellonian de Cracovia. Esperamos que además puedas aprovechar la ocasión para visitar la bella ciudad de Cracovia.

¡Esperamos verte allí!

Yann Le Cam
Director Ejecutivo

Crear puentes entre los Pacientes e Investigadores para Diseñar la Futura Agenda de Investigación de las Enfermedades Raras en Europa

El mes pasado se celebró en Bruselas un Taller Europeo sobre la Investigación de las Enfermedades Raras organizado por EURORDIS. A lo largo del día prestigiosos ponentes, panelistas y comentaristas presentaron argumentos convincentes para que la investigación de las ER sea incluida en los proyectos de financiación pública y permanezca como prioritario en la agenda de investigación europea.

Este evento, que fue organizado conjuntamente con E-RARE en asociación con la Comisión Europea, Orphanet y EuroPlan, atrajo a más de 100 participantes de toda Europa y las autoridades nacionales de investigación, industria, además de investigadores y medios de comunicación.

Siguiendo el tema del Día de las Enfermedades Raras de este año « acercar a los pacientes e investigadores », el Taller resultó un éxito a la hora de identificar las prioridades futuras en investigación de las enfermedades raras y en definir los pasos concretos para asegurar una mejor colaboración entre todas las partes interesadas. Leer más

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Nuevas designaciones Febrero 2010

Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
ARN, [P-deoxy-P-(dimetilamina)] (2´,3´- dideoxi -2´,3´-imino-2´,3´- seco) (2´a-5´)(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5Um5U-m5U-C-m5U-A-G), P-[4-[[2-[2-(2- hidroxietoxi)etoxi]etoxi] carbonilo]-1- piperazinilo]-N,N-dimetilaminofosfonamida

Nuevas autorizaciones de mercado

Firdapse
[amifampridina]
EUSA Pharma SAS, Francia

¿Qué es Firdapse?
Firdapse es un medicamento que contiene el principio activo amifampridina y se presenta en comprimidos redondos de color blanco (10 mg).

¿Para qué se utiliza Firdapse?
Firdapse se utilizar para tratar los síntomas del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (SMLE) en adultos. El SMLE es una enfermedad que produce debilidad muscular porque los nervios son incapaces de transmitir impulsos eléctricos a los músculos. Dado que el número de pacientes afectados por el SMLE es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Firdapse fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 18 de diciembre de 2002.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)

	Esta publicación (o actividad) ha sido financiada con la ayuda del Programa de Salud de la Unión Europea. Este material sólo refleja las opiniones del autor; y los patrocinadores no son responsables del uso que pueda hacerse de la información que contiene.
	El boletín electrónico de EURORDIS se ha hecho posible gracias a la generosa financiación de La Fundación Medtronic.

Equipo editorial: Yann Le Cam, Paloma Tejada (editora), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello, Julia Fitzgerald

Equipo de traducción: Conchi Casas Jorde (español), Ana Cláudia Jorge y Victor Ferreira (portugués), Roberta Ruotolo (italiano), Trado Verso (francés), Ulrich Langenbeck (alemán)