Queridos lectores / lectoras:

El día 15 de mayo, el Comité de Expertos en Enfermedades Raras de la UE (EU CERD) fue presentado por primera vez en la Conferencia Europea de Enfermedades Raras, CEER 2010 Cracovia.

Esta asamblea con más de 50 miembros reunirá a la DG de Salud de la Comisión, la DG de Investigación, a la DG Industria, la Agencia Europea del Medicamento, el Comité de Medicamentos Huérfanos y el Centro Europeo para el Control de las Enfermedades junto con representantes de todos los 27 Estados Miembros, 4 representantes de organizaciones de pacientes, 4 de la industria y 15 académicos, seleccionados de varias especialidades.

Creemos que el EU CERD jugará un papel decisivo en los próximos 5 a 10 años en dos áreas esenciales para que la visión política se haga realidad para las personas con enfermedades raras. El EU CERD proporcionará orientación política para una implementación efectiva de: (a) la Comunicación de la Comisión sobre Enfermedades Raras (aprobada en noviembre de 2008), mediante la promoción, monitorización, evaluación, opiniones, recomendaciones, informes, y cualquier otra iniciativa propia, y (b) la Recomendación del Consejo sobre Enfermedades Raras (aprobada en junio de 2009) hacia estrategias y planes nacionales de enfermedades raras en todos los Estados Miembros para finales del año 2013.

De forma colateral, el EU CERD será una fuente de expertos para preparar las directrices y recomendaciones sobre las enfermedades raras para el 8º Programa Marco de la UE y el 3er Programa de Salud Pública de la UE, que abarcan el periodo 2014-2020, así como para la futura política sobre Redes de Referencia Europeos de Centros de Expertos, la movilidad de los pacientes, estudios de recién nacidos, pruebas y consejo genéticos. EL EU CERD también ayudará a la Comisión en cooperación internacional sobre asuntos relacionados con las enfermedades raras, permitiendo a Europa hablar con una voz más clara, más consistente y fuerte en la escena internacional.

El EU CERD es un comité tridimensional único:

• Con múltiples interesados, da la oportunidad a las partes interesadas en las enfermedades raras de aumentar su colaboración: representantes de pacientes, expertos académicos, los que toman las decisiones a nivel nacional y europeo.


• Global, da la oportunidad de discutir, promover, guiar la política de la UE en los principales campos de acción identificados como más relevantes: investigación, desarrollo de medicamentos, información y salud pública.


• Unificador, proporciona el foro relevante para articular la política de la UE entre la Comisión y todos los Estados Miembros y entre ellos, cuando las enfermedades raras han sido reconocidas por su valor añadido a la Comunidad excepcionalmente alto.

Ya hemos identificado los retos comunes de Europa que han provocado las enfermedades raras y tenemos claras orientaciones políticas para los próximos años.

Ahora necesitamos demostrar nuestra capacidad para ponerlos en práctica de manera eficaz y así generar un cambio positivo para las personas con enfermedades raras.

Yann Le Cam
Director Ejecutivo

El premio Abbey S. Meyers Leadership

EURORDIS fue honrada en la gala Partners in Progress de NORD 2010 el día 18 de mayo, 2010. Recibió el premio Yann Le Cam, en nombre de EURORDIS, por crear el Día Mundial de las Enfermedades Raras, que ha dinamizado y reunido a organizaciones de pacientes de todo el mundo.

El premio Abbey S. Meyers Leadership, creado cuando se jubiló la presidenta fundadora de NORD, honra a una organización de pacientes que ha demostrado liderazgo para fomentar la colaboración y centrarse en los intereses que comparten la comunidad de pacientes.

Los premiados de este año incluyen a dos científicos que han dedicado sus carreras al estudio de las enfermedades raras, y cinco compañías que han llevado al mercado nuevos medicamentos huérfanos durante los últimos 12 meses.

La gala de NORD enfatiza la cooperación y la importancia de colaboración. ¡Estamos orgullosos de seguir siendo socios!

NOTICIAS: Celebrando los 10 Años del Reglamento de Medicamentos Huérfanos en Europa .

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INFORME ESPECIAL: ¡Juega y Decide en el escenario político de enfermedades raras preferido! .

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PERCEPCION: Aviso sobre el turismo de las células madre .

La Agencia Europea del Medicamento y EURORDIS advierten del peligro de las terapias con células madre sin regulación

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Nuevas autorizaciones de mercado

Revolade
[eltrombopag] GlaxoSmithKline Trading Services Ltd., Irlanda

EU designación : Revolade fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 03 de agosto de 2007

EU la autorización de comercialización : 11 de marzo 2010

¿Qué es Revolade?
Revolade es un medicamento que contiene el principio activo eltrombopag. Se presenta en comprimidos redondos (color blanco: 25 mg; color marrón: 50 mg).

¿Para qué se utiliza Revolade?
Revolade se utiliza en adultos con púrpura trombocitopénica inmune (PTI) de larga duración, una enfermedad en la que el sistema inmunitario del paciente destruye las plaquetas (elementos de la sangre que ayudan a la coagulación). Los pacientes con PTI presentan un recuento bajo de plaquetas y corren el riesgo de sufrir hemorragias. Revolade se utiliza en pacientes a los que se ha extirpado el bazo y que no responden al tratamiento con medicamentos como corticosteroides o inmunoglobulinas. También puede considerarse su uso en pacientes que han recibido previamente tratamiento para la PTI, pero que no pueden someterse a una intervención quirúrgica para la extirpación del bazo. El bazo es un órgano que interviene en la destrucción de las plaquetas.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.

Tepadina
[tiotepa]
ADIENNE S.r.l., Italia

EU designación : Tepadina fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 29 de enero de 2007

EU la autorización de comercialización : 15 de marzo 2010

¿Qué es Tepadina?
Tepadina es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo tiotepa.

¿Para qué se utiliza Tepadina?
Tepadina se usa en combinación con quimioterapia (medicamentos para tratar el cáncer) de dos maneras:

• como tratamiento de «acondicionamiento» (preparatorio) antes de un trasplante de células madre hematopoyéticas (las células que fabrican sangre). Este tipo de trasplante se usa en pacientes que necesitan reponer las células hematopoyéticas porque sufren una enfermedad hematológica, como un cáncer de la sangre (incluida la leucemia) o alguna enfermedad que reduce el recuento de glóbulos rojos (como la talasemia o la anemia falciforme);
• durante el tratamiento de tumores sólidos, cuando se necesita quimioterapia en dosis altas seguida de un trasplante de células madre hematopoyéticas.

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)

	Esta publicación (o actividad) ha sido financiada con la ayuda del Programa de Salud de la Unión Europea. Este material sólo refleja las opiniones del autor; y los patrocinadores no son responsables del uso que pueda hacerse de la información que contiene.
	El boletín electrónico de EURORDIS se ha hecho posible gracias a la generosa financiación de La Fundación Medtronic.

Equipo editorial: Yann Le Cam, Paloma Tejada (editora), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello, Julia Fitzgerald

Equipo de traducción: Conchi Casas Jorde (español), Ana Cláudia Jorge y Victor Ferreira (portugués), Roberta Ruotolo (italiano), Trado Verso (francés), Ulrich Langenbeck (alemán)